CRISPR基因编辑新科技是病患结节病的革命性原理，然而，该工具尚未被用于发挥作用病患长期以来慢性哮喘。密苏里私立大学医学院Dongsheng Duan领导的研究者该小组确定并面对了CRISPR基因编辑里面的不间断性，为该新科技视作一种不间断病患意图确立了基本。
CRISPR基因编辑受天然抵外用大肠杆菌潜能启发，使研究者人员通过切除和代替基因组里面的突变来改变DNA碱基，这种突变有可能病患多种结节病。Duan和国立卫生研究者院以及宾夕法尼亚私立大学的他的学生一齐将要研究者如何利用CRISPR病患杜氏肌营养不良（DMD）。
DMD早产儿携带一种会里面断外用白血病肽产生的病变，如果缺乏外用白血病肽，身体细胞就会显现出来最终丧命，许多早产儿挽回了整天、新陈代谢和正常心脏基本功能所需的身体，就这样年中的生命画上了休止符。
“CRISPR从本质上切断了突变，并将基因后背在一齐，”Duan说。他是医学院原子微生物学和大肠杆菌学教授。“要做到这一点，CRISPR的原子剪刀（又称Cas9）需知道在哪里切开，切开位置由gRNA要求。我们失望地推断出，通过减小gRNA比例，可以将活体模型的病患持续性从3个同月加长到18个同月。”
Duan的实验室给6周大的DMD活体施用CRISPR管理系统，他们早先采用了被许多研究者人员使用的广泛策略，一定量的Cas9和gRNA。虽然从外部施用到身体里面功效似乎较好，当研究者他的团队设法长期以来纠正所有体内身体时，这种策略功效不佳。他们推断出，骨骼肌里面的外用白血病肽都未恢复，心脏里面也一样，换句话说，病患不能阻止哮喘蓬勃发展。
进一步报告推断出，gRNA上面被过度消耗了，显然没足够的gRNA说道Cas9应该切哪里。于是，研究者该小组减小了gRNA上面比例，并重复使用实验，这一新的策略实着减小了心脏和骨骼肌里面的外用白血病肽，18个同月的观察期间，活体身体瘢痕减缓，心脏基本功能和身体基本功能都得到了有所改善。
“我们的结果表明，gRNA被窃是长效CRISPR管理系统病患的一个独特不间断性，”Duan说。“我们无论如何，通过减小和优化gRNA低剂量无论如何可以面对这一不间断性，无论如何也一般而言于其他CRISPR制剂。”
他们希望新的见解有效地确立有所改善CRISPR基因编辑制剂的基本。
完整典故：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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