Sci Adv ：RISPR基因编辑在活体动物上最终治疗癌症，且永久有效

随着科技进步和医学其发展，许多过去让人们束手无策的传染病以前都须要被缓解，甚至彻底康复。然而，白血病——作为“众病之王”，却宛如第一道难以攻取的天堑，至今仍未完全被人类所所战胜。

从传统的白血病外科手术新方法，如放疗和化学治疗，再次到以前新兴的外科手术新方法——抗流感病毒药剂、溶瘤流感病毒以及免疫外科手术，科学的进步为病变带来了重新希望，但遗憾的是，这些新方法并不能种种原因白血病这一论题。

因此，这也致使人类所不断开发新更新、更很高效的白血病外科手术新方法！

2020年11月初18日，以色列特拉维夫大学的研究课题医护人员在 Science 子刊 Science Advances 杂志上发表一本书：CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy 的研究课题论文。

这项研究课一本书世界性首例证实CRISPR/Cas9种系统可以有效率外科手术肝细胞培养类动物转移功能性白血病的研究课题。

研究课题医护人员开发新了一种重新基于钙nm固体（LNP）的CIRSPR发送给种系统——CRISPR-LNP，并在两种侵袭功能性和不可康复的白血病一般来说——结缔组织心律不整和乳癌之前表现出更佳的治果。

CRISPR电子技术的快速其发展正在潜移默化地改变着环境科学研究课题领域乃至人类所世界性。目前，CRISPR电子技术不太可能广为应主要用途基因编辑、基因外科手术、核酸定位及核酸扫描等领域。

2020年10月初7日，两位在CRISPR基因编辑领域做出杰出贡献的科学家——Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna更有被授予了2020年诺贝尔化学奖。

国际上，分子会抗流感病毒药剂和免疫外科手术等的兴起极大地改善了白血病自由基，减少了药剂毒功能性和不想自由基。然而，大多数一般来说白血病的很高复发率和耐药功能性的其发展进一步我们不断开发新重新外科手术手段。

众所周知的是，CRISPR-Cas9基因编辑电子技术从原理上可以永久破坏生存基因，从而解决传统白血病疗法的单调剂量限制，提很高治果。

但遗憾的是，CRISPR-Cas9电子技术主要用途白血病外科手术多年来受到肝细胞编辑稳定功能性低和现阶段发送给种系统潜在毒功能性的顾虑。

在这项研究课题之前，研究课题制作组媒体报道了主要用途外科手术功能性基因组编辑的抗流感病毒非流感病毒钙nm固体（LNP）发送给种系统的开发新，并在结缔组织心律不整和乳癌这两种侵袭功能性和不可康复的白血病静态之前对其同步进行了风险评估。

CRISPR-LNP的所设计与构建

该研究课题得电信作者Dan Peer研究员表示，这是世界性上第一个确实CRISPR基因组编辑种系统可以在肝细胞培养类动物身上有效率外科手术白血病的研究课题，须要强调的是，这不是化学治疗，没有副作用，并且用这种新方法外科手术的骨髓将永远不想再次知名起来。Cas9的分子会剪刀接通骨髓的DNA，从而去除它，永久制止骨髓复制。

为了未确定这项电子技术在外科手术白血病上的可行功能性，Dan Peer 研究员及其研究课题制作组选取了两种最致命的白血病——结缔组织心律不整和转移功能性乳癌。

结缔组织心律不整是一种侵袭功能性超强的肺炎，诊断后预期寿命为15个月初，5年死亡率仅为3%。研究课题医护人员确实，仅用CRISPR-LNP同步进行一次具体来说施用外科手术，就可以使患有结缔组织心律不整的豚鼠的平均寿命有所增加，诱导湿润50%，提很高死亡率30%！

CRISPR-LNP对豚鼠具体来说的结缔组织心律不整有更佳的治果

与此同时，乳癌是女功能性传染病死亡的最重要原因，也是女功能性生殖种系统之前最致命的白血病。大多数病变确诊时已是乳癌晚期，此时骨髓不太可能扩散到全身。尽管国际上取得了进展，但也有数三分之一的病变能活原地。

为了外科手术扩散功能性乳癌，CRISPR-LNP也被研究课题制作组所设计主要用途免疫抗流感病毒发送给，腹腔施用EGFR抗流感病毒的CRISPR-LNP可选取功能性摄取到播散功能性卵巢，体外可同步进行很高达80%的基因编辑，诱导湿润，并提很高豚鼠80%的总死亡率！

免疫抗流感病毒发送给的CRISPR-LNP所设计原理图

CRISPR基因编辑电子技术，能够识别系统和改变几乎任何基因片段，不太可能彻底改变了我们以个功能性化的手段破坏、修复甚至替换基因的能力，尽管CRISPR在研究课题之前赢取了广为应用，但流行病学应用仍处于踏入阶段，因为并不需要一个有效率的传输种系统来安全、准确地将CRISPR传输到生物膜。

而该研究课题之前开发新的CRISPR-LNP发送给种系统，可以很高效抗流感病毒生存基因，这是一种创新性疗法，主要用途外科手术目前一些尚无有效率疗法的恶功能性。

值得一提的是，将CRISPR基因编辑电子技术应主要用途白血病外科手术，并非Dan Peer制作组的“一家之言”，例如2020年3月初9日，南京大学程巳雪制作组就在国际闻名期刊 Advanced Materials 杂志（IF=25.809）发表了一本书：Aptamer/Peptide-Functionalized Genome-Editing System for Effective Immune Restoration through Reversal of PD-L1-Mediated Cancer Immunosuppression 的研究课题论文。

该研究课题开发新了一种基于天然聚合物的基因外科手术发送给种系统，能够将CRISPR-Cas9基因编辑质粒特异功能性发送给至肝细胞核，进而敲除β-catenin，下调肝细胞上PD-L1表达，逆转PD-L1介导的免疫抛出，强化T肝细胞对的致命性！

总而言之，本研究课题基于CRISPR基因编辑电子技术和钙nm固体（LNP）开发新的倡议种系统——CRISPR-LNP在外科手术结缔组织心律不整和转移功能性乳癌豚鼠静态上展示出惊人的潜力。更最重要的是，这项电子技术具有广阔的应用前景，它将为外科手术其他一般来说的白血病、罕见的遗传传染病和慢功能性流感病毒传染病（如白血病）开辟了无数重新可能功能性。

据报，Dan Peer研究员制作组今日计划继续对血液类白血病以及杜氏肌萎缩症等遗传传染病同步进行相关实验，Dan Peer研究员表示，这种创新性疗法可能还并不需要一段时间才能主要用途人类所，但对此持坚定态度。正如12以前，当我们第一次谈到基于mRNA的外科手术时，人们还以为这是科学幻想。

原始出处：

Daniel Rosenblum, Anna Gutkin, Ranit Kedmi,et al.CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy.Sci Adv. 2020 Nov 18;6(47):eabc9450. doi: 10.1126/sciadv.abc9450. Print 2020 Nov.